Spendentürchen 2: Hilf Kindern im Kampf gegen Spinale Muskelatrophie
SMARD ist die Abkürzung für Spinale Muskelatrophie mit Atemnot Typ 1 – eine Nervenerkrankung, verursacht durch einen sehr seltenen Gendefekt. Sie führt dazu, dass Säuglinge bzw. Kleinkinder die Kontrolle über ihre Muskulatur verlieren, mit der Folge schwerer Atemnot, durch Lähmung des Zwerchfells. An SMARD erkrankte Kinder haben meist nur eine sehr kurze Lebensdauer von sechs Wochen bis wenigen Jahren und bis jetzt gibt es keine Möglichkeit, die Krankheit zu heilen.
Ein Forscherteam in den USA hat jedoch vielversprechende Ansätze zur Entwicklung einer Gentherapie gefunden. Die Studie kann dieses Jahr starten und vielleicht für viele die Rettung bringen. Sie ist nicht...